基因编辑技术及其在基因治疗中的应用

任云晓,肖茹丹,娄晓敏,方向东

Research advance and application in the gene therapy of gene editing technologies

Ren Yunxiao,Xiao Rudan,Lou Xiaomin,Fang Xiangdong

表1 ZFNs、TALENs、CRISPR/Cas9和BE技术的比较

Table 1 Comparison of ZFN, TALEN, CRISPR/Cas9 and BE

基因编辑技术 优点 缺点 ZFNs 靶向传递基因的效率高; 靶向结合效率高 核酸酶设计成功率低; 可能有较高的脱靶率; 不适合高通量靶向目的基因 TALENs 特异性高,容易设计; 靶向结合效率高; 核酸酶设计成功较高 靶向传递效率低; 重复序列可能造成非特异性剪切; 通量低 CRISPR/Cas9 编辑效率更高; 操作简单,成本低; 通量上无限制 脱靶效率较高; 同源重组效率低 BE 脱靶效应低; 单碱基精准转换 不能进行敲除和敲入; 靶点临近的非靶向胞嘧啶的编辑