基于CRISPR/Cas9技术的β-地中海贫血和血友病基因治疗研究进展

鲍莉雯, 周一叶, 曾凡一

Advances in gene therapy for β-thalassemia and hemophilia based on the CRISPR/Cas9 technology

Bao Liwen, Zhou Yiye, Zeng Fanyi

表2 两种DNA损伤修复途径

Table 2 Two pathways of DNA damage repair

修复途径 模版 效率 作用时期 对细胞种类/ 状态依赖性 修复结果 适用修复突变 参考文献 同源重组修复HDR 需要 低 S期和G2期 高 精确修复 外显子突变 [22,23] 非同源末端连接NHEJ 不需要 高 整个细胞周期 低 核苷酸插入/缺失 外显子突变 [22,23] 不可精确修复 内含子突变