基于CRISPR/Cas9技术的β-地中海贫血和血友病基因治疗研究进展

鲍莉雯, 周一叶, 曾凡一

Advances in gene therapy for β-thalassemia and hemophilia based on the CRISPR/Cas9 technology

Bao Liwen, Zhou Yiye, Zeng Fanyi

表6 基因编辑技术对比

Table 6 Comparison of gene editing techniques

基因编辑技术 ZFN TALEN CRISPR/Cas9 识别模式 蛋白-DNA 蛋白-DNA RNA-DNA 识别序列长度(nt) 18~36 30~40 22 操作 复杂 复杂 简单 效率 低 低 较高 脱靶率 较低 低 较高 成本 高 高 较低