基于CRISPR/Cas9技术的β-地中海贫血和血友病基因治疗研究进展
Advances in gene therapy for β-thalassemia and hemophilia based on the CRISPR/Cas9 technology
sgRNA：向导RNA;RNP：核糖核蛋白复合体;HSPC：造血干细胞或祖细胞;iPSC：诱导多能干细胞。
基于CRISPR/Cas9技术的β-地中海贫血和血友病基因治疗研究进展 |
| 鲍莉雯, 周一叶, 曾凡一 |
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Advances in gene therapy for β-thalassemia and hemophilia based on the CRISPR/Cas9 technology |
| Bao Liwen, Zhou Yiye, Zeng Fanyi |
| 图1 CRISPR/Cas9用于遗传性血液病基因治疗的研究 sgRNA：向导RNA;RNP：核糖核蛋白复合体;HSPC：造血干细胞或祖细胞;iPSC：诱导多能干细胞。 |
| Fig. 1 Strategy on CRISPR/Cas9 for gene therapy of inherited blood disorders |
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