封面说明: 原发性家族性脑钙化症(primary familial brain calcification, PFBC)是慢性进展性的神经系统遗传病，致病机制尚未完全明确。由于致病基因Slc20a2全身性敲除小鼠模型会导致胎儿生长受限，为更好地研究发病机制，构建基因条件性敲除小鼠模型成为关键。传统的条件性敲除依据Cre-LoxP条件性敲除原理，Cre重组酶往往被置于某特定基因启动子的下游，目的基因的两端分别含有一个loxP位点，从而实现较高的组织和细胞特异性，往往需要较长的实验周期且操作复杂。本期姚香平等“利用CRISPR/Cas9 AAV系统构建纹状体Slc20a2基因敲除小鼠模型”一文巧妙地结合Cre-LoxP系统和CRISPR/Cas9技术，成功构建了纹状体Slc20a2基因条件性敲除小鼠，为研究PFBC的发病机制提供了有效的动物模型。封面插图展示了结合Cre-LoxP系统和CRISPR/Cas9技术，将AAV-Cre病毒立体定位于LSL-Cas9-EGFP小鼠的右侧纹状体，当Cre重组酶表达后切除CAG启动子下游loxP位点之间的stop序列，导致Cas9-EGFP的表达，表达后的Cas9蛋白在sgRNA的引导下产生基因编辑作用。图片设计：姚香平、林珉婷、赖璐璐。 ...[展开]