
线粒体是机体生理活动的重要参与者,线粒体DNA突变导致的遗传疾病是复杂多样的,通过基因编辑手段实现疾病治疗是目前探寻治疗方法的主要方向。本期唐成等“线粒体DNA遗传疾病及基因治疗研究现状”一文聚焦线粒体DNA遗传疾病及疾病治疗方法,综述了线粒体结构和功能、相关疾病及其基因编辑治疗的研究现状。同时该文也指出了现有治疗工具的不足之处,并讨论了将CRISPR/Cas9系统应用于线粒体编辑的可能性。封面图片中在注射器周围展示了mtZFNs、mitoTALENs、mitoARCUS、mitoDdCBE、TALED和mitoBEs等线粒体编辑工具,这些工具有望能够作用于MELAS、LHON、NARP和MERRF等线粒体遗传病病变线粒体中的mtDNA。
刘昊宸, 方向东
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刘宇, 韦涵文, 李汉增
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寿佳, 吴强
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周子雪, 张锋
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