摘要： 核糖核酸（ribonucleic acid，RNA）既被视为生命起源的“最初分子”，也是现代生物体系中信息传递、空间构象与催化功能的多面手。自1953年Watson与Crick提出DNA双螺旋模型以来，RNA的角色已从单纯的转录与翻译中介演变为基因表达网络中的关键节点。从参与肽键形成的核糖体RNA（rRNA），到行使转录后调控功能的非编码RNA（包括长链非编码RNA和环形RNA），再到直接介导表观修饰与基因调控的小分子RNA，其丰富的拓扑结构和多样化功能正以前所未有的速度被揭示。与此同时，罕见病、癌症、神经退行性疾病以及新型冠状病毒感染等全球性健康挑战，极大地促进了基于RNA的药物与疫苗研发。截至2025年7月，24款RNA相关药物包括RNA疫苗、siRNA和反义RNA药物已在欧美及中国获批上市，标志着RNA技术正驱动新一轮医药革命。 尽管如此，随着研究不断深入，RNA研究领域仍有若干科学与技术难题亟待解决。一方面，高通量测序、单分子成像和质谱技术虽已产生海量数据，但对功能性RNA在细胞内各尺度、各状态下的精确定位与时序调控机制仍缺乏系统性认识；另一方面，不同物种与组织中RNA的多样性及其进化规律尚未厘清，尤其是农作物与人类中非编码RNA对性状调控与环境适应的分子网络依旧是知识盲区。此外，RNA药物在体内的靶向递送、安全性评估与长期疗效验证仍为临床转化的核心瓶颈；更有赖于人工智能与大数据驱动的RNA工具与模型，虽然已在理论和初步应用中展现潜能，却在跨平台数据整合、模型泛化和可解释性方面仍需重大突破。 为回应上述挑战、展示领域前沿与未来机遇，《遗传》策划推出“RNA研究前沿与挑战”专刊，汇集8篇高水平综述，内容覆盖RNA生理病理功能与调控机制、前沿技术与方法、创新药物研发及医学交叉、作物性状调控与农业应用四大板块，旨在为国内外科研同仁提供系统化的学术视角与可行的研究路线。