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2023年, 第8期 刊出日期:2023-08-20
封面说明:
迄今为止,由线粒体DNA (mtDNA)突变导致的线粒体疾病仍缺乏治愈性的治疗手段,其主要原因是由于缺乏适合的疾病动物模型用于机制探索、药物筛选以及治疗技术的开发,而mtDNA碱基编辑技术的出现将为线粒体疾病的研究和治疗带来革命性的改变。本期宋睿嘉等“线粒体DNA碱基编辑技术研究进展”一文对近年来基于DddA的mtDNA碱基编辑技术的发展进行了综述,并对其未来应用前景进行了展望。封面图片展示了该技术的原理和应用,线粒体内绿色圆圈代表正常mtDNA分子,红色圆圈代表突变的mtDNA分子。目前,mtDNA碱基编辑技术已经在小鼠、大鼠、
斑马鱼等物种的mtDNA上实现了特定位点的突变,为构建mtDNA突变的线粒体疾病动物模型奠定了基础。该技术亦为由mtDNA突变导致的线粒体疾病的基因治疗带来曙光,未来可实现对mtDNA突变敏感的心脏、脑、肌肉等高耗能器官进行高效、安全的基因治疗。
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